Parkinson' tus kab mob (PD) yog kab mob neurodegenerative uas cuam tshuam rau ntau lab tus neeg laus nyob thoob plaws ntiaj teb. Qhov tshwm sim tseem ceeb ntawm cov neeg mob yog kev tshee taw, txhav thiab lub cev tsis muaj zog ua haujlwm ntawm so. Tab sis cov kws kho mob tau pom ntev tias ntau tus neeg mob PD feem ntau muaj lub plab ua haujlwm tsis zoo, xws li cem quav, ua ntej lawv muaj dyskinesia.
Parkinson' tus kab mob tuaj yeem tshwm sim los ntawm txoj hnyuv? Kev kwv yees ntxiv los ntawm kev kawm txog synucleinopathies. Hauv qee thaj tsam hauv cheeb tsam ntawm cov neeg mob PD, cov protein no tau ua tsis raug thiab cov lej ntau ntawm cov protein tsis yaj α- Syn cov protein sib sau ua ke hauv cov hlwb, ua rau cov hlab ntshav tuag. Qee qhov pov thawj qhia tias ntxiv rau lub hlwb, tus neeg mob' lub plab, duodenum thiab txoj hnyuv kuj tseem muaj Sy- Syn aggregates thiab zoo li yuav pib thaum ntxov ntawm tus kab mob.
Hauv kev sim tsiaj, cov kws tshawb fawb tseem pom tias kab mob pathological α- Syn protein tuaj yeem sib kis tau los ntawm txoj hnyuv mus rau lub hlwb los ntawm kev sib txuas ntawm cov hlab ntsha, ua rau muaj ntau yam ntawm PD cuam tshuam nrog cov tsos mob.
Yog tias cov protein rhuav tshem ua rau PD tshwm sim los ntawm cov kab mob neurons hauv plab, tsom mus rau lub plab zom mov yuav tsis tsuas yog pab txhawm rau kuaj mob ua ntej, tab sis kuj qeeb lossis zam kev kis kab mob los ntawm kev tshem tawm cov protein kom sai li sai tau.
Tsis ntev los no, pab pawg tshawb fawb coj los ntawm xibfwb viviana gradinaru ntawm California Lub Tsev Haujlwm thev naus laus zis tau sim qhov kev kwv yees saum toj no los ntawm kev sim nas. Lawv pom tias cov protein tsis txawv txav hauv lub plab zom mov tuaj yeem tsis tsuas yog kis mus rau lub hlwb thiab ua rau muaj kev hloov pauv pathological, tab sis kuj yooj yim cuam tshuam rau kev ua haujlwm ntawm cov nas qub. Ntxiv dag zog rau kev tshem tawm cov protein tsis txawv txav hauv txoj hnyuv yuav pab txhim kho cov tsos mob. Cov txiaj ntsig cuam tshuam tau tshaj tawm hauv xwm txheej neuroscience.
Hauv txoj kev tshawb fawb no, cov kws tshawb fawb tau txhaj tshuaj sib xyaw rau hauv duodenal phab ntsa ntawm nas α- Syn fibrinogen. Cov txiaj ntsig raws li lawv tau kwv yees, tom qab ob peb lub hlis, cov protein sib sau ua ke maj mam nce mus thiab kis mus rau lub paj hlwb, nruab nrab lub paj hlwb thiab lwm thaj tsam PD cuam tshuam nrog lub paj hlwb.
Nws yog qhov tsim nyog tias nas ntawm cov hnub nyoog sib txawv tau cuam tshuam txawv. Cov menyuam yaus uas muaj hnub nyoog zoo tsis muaj dyskinesia, thiab cov kab mob pathological tau poob qis tom qab ib ntus; Cov nas qub (hnub nyoog txog 16 lub hlis) tsis tsuas yog muaj lub plab zom mov tsis txaus thiab tso zis tsis meej, tab sis kuj tseem ua rau lub zog txav tsis tu ncua.
Vim li cas cov protein sib sau ua rau dyskinesia hauv cov tsiaj laus thaum cov tsiaj tsis tau cuam tshuam? Cov kws tshawb fawb xav tias qhov no yuav cuam tshuam txog kev tshem tawm α- Syn protein muaj feem cuam tshuam nrog cov txheej txheem.
Piv txwv li, cov protein hu ua glucocerebrosidase (gcase) pab zom zom α- Syn protein. Raws li kev ua haujlwm ntawm cov enzyme no tsis zoo, α- Syn protein ntau yuav pib sib sau ua ke. Tus nqi ntawm gcase tsim tawm hauv cov nas qub tau qis dua li ntawm cov nas hluas "Nrog lub hnub nyoog, kev ua haujlwm ntawm kev ua cov kab mob, suav nrog cov protein tsis raug, ua tsis tiav. Parkinson' tus kab mob yuav zoo li no." Thawj tus kws sau ntawv, Dr. Collin Challis, tau hais.
Yog li ntawd, pab pawg tshawb fawb tau tsim txoj hauv kev los pab txoj hlab ntshav qab zib ua cov protein sib sau ua ke. Lawv siv vector aav-php. S hloov kho raws li adeno-cuam tshuam tus kab mob (AAV) kom xa cov noob encoding gcase. Qhov tsim los ntawm cov noob vector no tsis muaj kev phom sij rau tsiaj, txhaj rau hauv cov ntshav, tuaj yeem nqus tau zoo los ntawm cov paj hlwb sab hauv thiab tshwj xeeb tshaj tawm gcase hauv lub paj hlwb neurons ntev.
Cov txiaj ntsig sim tau pom tias nrog kev ntxiv ntawm gcase, kev tshaj tawm ntawm gcase yog kab mob α- Hauv cov nas, cov protein sib sau ua ke hauv cov hlab ntsha neurons tau txo qis thiab kev ua haujlwm ntawm lub plab tau zoo dua.
& quot; Peb cov txiaj ntsig tau qhia tias cov noob (encoding gcase) xa los ntawm AAV tuaj yeem txo cov tsos mob plab hauv nas. Nws kuj tseem hais txog lub ntsiab lus tseem ceeb: ntxiv rau lub hlwb, cov paj hlwb nyob ib sab kuj tseem yog lub hom phiaj tseem ceeb rau PD." Professor gradinaru hais.
